Standardbehandlingen för många former av cancer bygger på en kombination av kemoterapi och kompletterande läkemedel. För att förstärka effekten av viss kemoterapi används ibland folatbaserade läkemedel. Dessa bryts ned i kroppen och omvandlas stegvis till den aktiva metaboliten [6R]-MTHF, som både förstärker den tumörcelldödande effekten av kemoterapin och hämmar produktionen av viktiga byggstenar som cancercellerna behöver för att kunna föröka sig.

Eftersom omvandlingen från dagens folatläkemedel till den aktiva metaboliten sker i flera steg, kan behandling med en direktverkande metabolit antagligen ge betydande kliniska fördelar. Ett sådant läkemedel finns dock ännu inte tillgängligt på marknaden.

Arfolitixorin utvecklas som nästa generations folatläkemedel och är direktverkande, vilket innebär att ingen omvandling krävs. Arfolitixorin är designad för att leverera betydligt högre nivåer av den aktiva metaboliten till tumörcellerna än nuvarande läkemedel. Detta kan potentiellt leda till mer effektiv cancerbehandling och därmed hjälpa fler patienter.

Vid flera cancersjukdomar är folatläkemedel redan etablerade i första linjens behandling, det vill säga den standardiserade inledande behandlingen mot sjukdom. Sedan lång tid tillbaka kombineras exempelvis kemoterapi baserad på 5-FU, som används vid behandling av exempelvis kolorektalcander och annan gastrointestinal cancer, med folatläkemedel. Om arfolitixorin i kliniska studier uppvisar god effekt har läkemedelskandidaten därför en unik möjlighet att stärka effekten av standardbehandlingen mot flera svåra cancerformer.